Gezähmte Aids-Viren für die Gentherapie

Aids-Viren könnten bei erblichen
Augenerkrankungen nützlich sein;
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Die Suche galt einem viralen Vektor, der Gene zu therapeutischen Zwecken in die Netzhaut einer Maus einbringen konnte, ohne Mutationen auszulösen. Das Therapiegen sollte – über möglichst lange Zeit – für die defekte, zelleigene Kopie einspringen und von der Zelle vervielfältigt werden. Die Lösung in Form eines veränderten Aids-Virus fand eine internationale Gruppe von Wissenschaftlern.

Bei der hier untersuchten Methode transportierte eine stark abgewandelte Form des Aids-Virus das genetische Material in die Zellen. Dazu wurden die Sequenzen, die das Virus gefährlich machen, aus dessen genetischer Information entfernt und stattdessen das benötigte Gen ergänzt. Mögliche Risiken eines solchen Vorgehens liegen darin, dass die Gene unkontrolliert in das Genom der Wirtszelle eingebaut werden und dabei wichtige Informationen verändern können.

Die Forscher umgingen dieses Problem, indem sie durch Veränderung der viralen Erbinformation den Einbau in das Genom der Wirtszelle verhinderten. Um zu überprüfen, ob die Zelle die neuen Informationen dennoch ablas und in Proteine übersetzte, ließen die Wissenschaftler das Virus ein Quallen-Gen in die Netzhautzellen injizieren. Dieses enthielt den Bauplan für ein Protein, das nach Belichtung mit Licht einer anderen Wellenlänge grün fluoresziert.

Weil die neue Information konstant umgesetzt wurde, leuchteten die Augen der Mäuse grün, sogar noch neun Monate später. Entsprechend effektiv gelang diese Methode auch mit dem therapeutischen Gen. Die Heilung dieser seltenen Netzhauterkrankung im Mausmodel ist nach Aussage der Forscher richtungsweisend für die Behandlung anderer erblicher Augenkrankheiten. Die Erprobung am Menschen sollte bereits in zwei bis drei Jahren möglich sein.

MEDICA.de; Quelle: Deutsches Krebsforschungszentrum