Bei DMD sind die Herzmuskeln betroffen und Herzprobleme verlaufen bei rund 40 Prozent der Kinder mit DMD tödlich. In einer Fünfjahresstudie sollten nun die Auswirkungen des Angiotensin-konvertierenden Enzym-(ACE)-Inhibitors Perindopril bei Kindern mit DMD untersucht werden. Perindopril wird gegenwärtig zur Behandlung von hohem Blutdruck und Herzinsuffizienz eingesetzt.

Für eine doppelblinde Studie wurden 57 Kinder im Alter zwischen 10 und 13 Jahren rekrutiert und durch Randomisierung entweder einer dreijährigen Behandlung mit Perindopril oder Placebo zugeordnet. Die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) wurde zu Beginn (0 Monate) und nach 36 und 60 Monaten gemessen.

In der Placebo-Gruppe entwickelten acht Kinder eine linksventrikuläre Dysfunktion im Gegensatz zu nur einem Kind in der Perindopril-Gruppe. In der Gruppe der Kinder, die Perindopril erhielten, wurde keine tödliche Progression der Herzinsuffizienz berichtet, während in der Kontrollgruppe drei Kinder den Ausbruch der Herzinsuffizienz nicht überlebten. Perindopril wurde von den untersuchten Kindern gut vertragen.

Die Studienleiter weisen darauf hin, dass ihre Studie zwar relativ kleinmassstabig war. Allerdings sind die Patienten bei DMD hinsichtlich Geno- und Phänotyp sehr homogen, was die Verlässlichkeit der Ergebnisse bei dieser Art Studien erhöht.

MEDICA.de; Quelle: Journal of the American College of Cardiology 2005, Vol. 45, S. 855-857