Bild: Ein Taxischild 
Per Gentaxi direkt in die
Herzzellen; © Pixelio.de

Bei dem Protein handelt es sich um das Eiweiß S100A1, das eine Art Kraftstoff für Muskeln ist. Fehlt es in den Herzmuskelzellen, so schlägt das Herz nicht mehr mit voller Kraft - es kann zum Herzversagen kommen. Im Tiermodell bessert sich durch den Gentransfer die Pumpleistung des Herzens deutlich und das krankhafte Wachstum des Herzmuskels bildet sich zurück.

Professor Dr. Patrick Most, Leiter des Labors für kardiale Stammzell- und Gentherapie, und sein Mitarbeiter Dr. Sven Pleger aus der Abteilung Kardiologie, Angiologie und Pulmologie der Medizinischen Universitätsklinik Heidelberg entwickelten ein neues "Gentaxi" in Form eines Virus, das den fehlerfreien Bauplan für S100A1 an seinen Einsatzort transportiert. “Das Problem unserer bisher verwendeten Viren war ihre kurze Verweildauer im Herzen", so die beiden Autoren der Studie. "In nur zwei Wochen vernichtet das Immunsystem alle Viren und verringert daher die Wirkung der Gentherapie."

Deshalb kamen nun so genannte Adeno-assoziierte Viren (AAV), die der Immunabwehr entgehen können, zum Einsatz. "Mit Hilfe der neuen Viren ist eine effektive Therapie wahrscheinlich in einem Zeitraum von Monaten bis Jahren möglich," so Professor Most.

Der Forschergruppe gelang es außerdem erstmals, den Wirkort des therapeutischen Gens sehr genau einzugrenzen: Zwar werden die Viren über einen Katheter bereits direkt ins Herz appliziert, einige gelangen aber über den Blutkreislauf in den restlichen Körper. "Damit das Gen wirklich nur am Bestimmungsort aktiviert wird, haben wir eine neue Startsequenz für das Gen entworfen, die nur in den Herzmuskelzellen abgelesen werden kann", erklärt Dr. Pleger. "Andere Körperzellen können mit diesem Startsignal nichts anfangen. So verhindern wir Nebenwirkungen in anderen Organen."

Im Vergleich mit klassischen Medikamenten, den Beta- Blockern, schneidet die Gentherapie mit S100A1 sogar besser ab: Während sich die Herzleistung durch die Behandlung mit den Medikamenten weder verbessert noch verschlechtert, nähert sie sich nach der Gentherapie wieder dem Pumpvolumen eines gesunden Herzens an.

MEDICA.de; Quelle: Universitätsklinikum Heidelberg