Infektionen mit nicht-tuberkulösen Mykobakterien (NTM) bedeuten für CF-Patienten ein erhebliches Risiko. Besonders das häufig vorkommende Mycobacterium abscessus stellt durch seine ausgeprägte natürliche Antibiotika-Resistenz ein therapeutisches Problem dar. Diese schwierige Situation adressiert das Projekt CronoClone der Arbeitsgruppe um Prof. Florian Maurer, Forschungszentrum Borstel. Das Projekt verfolgt das Ziel, NTM, die aus unterschiedlichen Erkrankungsstadien von verschiedenen CF-Patienten stammen, mittels Genomanalyse zu vergleichen und hinsichtlich ihrer Resistenz- und Virulenzfaktoren zu charakterisieren.
Durch die Kooperation mit der CF-Ambulanz der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) verbindet das Projekt reale klinische Behandlungssituationen mit aktueller wissenschaftlicher Forschung und leitet aus den gewonnenen Erkenntnissen unmittelbare Fortschritte für die Versorgung von betroffenen CF-Patienten ab. Das Projekt ist für drei Jahre angesetzt und wird vom Mukoviszidose e.V. mit 287.100 Euro unterstützt.
Die Arbeitsgruppe um Prof. Michael Schlierf, TU Dresden, hat besonders die CF-Patienten mit seltenen Mutationen auf dem CFTR-Gen im Blick. Ziel ihres Projekts ist es, eine automatisierte Screening-Plattform aufzubauen, die die gezielte Suche nach CFTR-Modulatoren zur Therapie seltener Mutationen ermöglichen soll. Hierfür soll gentechnisch eine Art Bibliothek aus CFTR-Teilstrukturen aufgebaut werden, die verschiedenen Mutationen entsprechen und v. a. seltene Mutationen abbilden.
Die Arbeitsgruppe hat bereits ein Testverfahren entwickelt, das auf einer spezialisierten Einzelmolekül-Mikroskopiertechnik beruht, die automatisiert werden soll, um in kurzer Zeit eine hohe Zahl von Testungen durchführen zu können. Diese Methode kann auch helfen, Mutationen hinsichtlich ihrer Auswirkung auf die CFTR-Struktur besser zu verstehen und das Wissen für die gezielte Wirkstoffentwicklung (z. B. Drug-Design aufgrund von Strukturinformationen) einzusetzen. Das Projekt ist auf drei Jahre angelegt und wird mit 163.800 Euro gefördert.
Mit der Entwicklung eines Verfahrens zur Nutzung von künstlicher Intelligenz für die Auswertung von MRT-Scans der Lunge von CF-Patienten beschäftigt sich die Arbeitsgruppe um Prof. Mark O. Wielpütz, Universitätsklinik Heidelberg. Der Einsatz von künstlicher Intelligenz soll die Auswertung von MRT-Scans objektiver machen und gleichzeitig zu einer deutlich schnelleren und weniger personalintensiven Auswertung führen. Das Projekt wird mit 20.000 Euro unterstützt.
Die Arbeitsgruppe um Dr. Dirk Alfons Wilhelm Westhölter, Universitätsklinik Essen, erforscht in ihrem Projekt alternative Behandlungsmöglichkeiten für die immer wiederkehrenden bakteriellen Lungeninfekte bei CF-Patienten. Untersucht werden die Expression, Regulation und Funktion von Sphingosinen sowie die antibakterielle Wirkung von Sphingosin auf Pseudomonas aeruginosa. Die molekulare Aufklärung des Ungleichgewichts von Ceramiden und Sphingosinen in humanen CF-Zellen sowie dessen Auswirkung auf die geschwächte Bakterienabwehr bei CF-Betroffenen könnten der Entwicklung eines neuen Therapieansatzes für die chronische Pseudomonas-Infektion den Weg ebnen. Das Projekt erhält eine Förderung von 17.000 Euro.
MEDICA.de; Quelle: Mukoviszidose Institut – gemeinnützige Gesellschaft für Forschung und Therapieentwicklung mbH
